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基因编辑技术及其在基因治疗中的应用。 万字长文综述,收藏起来慢慢看 摘要 :基因编辑技术是以特异性改变遗传物质靶向序列为目标的技术。 近年来,锌指核酸酶 (ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶 (TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复 (CRISPR)和单碱基编辑 (BE)技术的相继出现,不仅为基因功能研究提供了有力的工具,还为生命医学提供了新的治疗方案。 基因编辑技术已经大范围应用于动物细胞模型的构建、药物靶点的筛查和基因功能研究等,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景。
我国在新型基因编辑技术开发上也取得了一定突破,DNA引导的基因编辑技术有着独特的优势,值得加大投入以解决编辑效率低等问题。 此外,合成生物学作为新近迅速发展的交叉学科,已在生物医药、能源、新材料等领域展现越来越广泛的应用潜力。
基因测序技术发展至今,经历了三次演变,每一代测序技术都各有优劣势,彼此之间互为补充,而不是相互替代。 二代测序技术是目前应用最广的技术,三代测序技术目前用于科学研究中。 关于基因测序技术的市场应用场景,大致可以分为:科研级、临床级、消费级应用。
基因编辑技术已经大范围应用于动物细胞模型的构建、药物靶点的筛查和基因功能研究等,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景。